A génpótlás és a DNS-halkítás kombinált megközelítése külön-külön képes az „egészséges” gén kifejezésére és a beteg gén kikapcsolására
A Centro Dino Ferrari kutatóinak friss tanulmány kimutatta a génterápiás-megközelítés hatásosságát egy CMT 2A típusú kísérleti modell esetében…