PÁRIZS, Franciaország, 2022. szeptember 12., 8:30 CET – Pharnext SA (FR0011191287 – ALPHA) (a „ Vállalat”), egy fejlett, késői klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely új terápiás szereket fejleszt nagy kielégítetlen orvosi igényű neurodegeneratív betegségekre, ma bejelentette, hogy az első beteget bevonták a PREMIER Open Label Extension (PREMIER-OLE) PXT3003 vizsgálatába Charcot-Marie-Tooth 1A típusú betegség („CMT1A”) az Egyesült Államokban. Ezt a pácienst, aki befejezte a kettős-vak, placebo-kontrollos PREMIER-vizsgálatot, 2021 májusában vették fel. A PREMIER-vizsgálatot befejező összes beteg jogosult csatlakozni a PREMIER-OLE-vizsgálathoz, és megkapja a magas dózist (“HD”). ). A PXT3003 a vállalat vezető programja a CMT1A kezelésére,
A PREMIER vizsgálat, amely a közelmúltban összesen 387 beteg bevonásával fejeződött be, egy nemzetközi, randomizált, kettős-vak, kétkaros, placebo-kontrollos, pivotális fázis III. vizsgálat, amelynek elsődleges célja a PXT3003 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése. placebóval szemben enyhe-közepes CMT1A-betegeknél, 15 hónapos időszak alatt. A PREMIER vizsgálatban tesztelt PXT3003 dózisa megfelel az előző fázis III klinikai vizsgálatban, a PLEO-CMT vizsgálatban és a folyamatban lévő, nyílt elrendezésű, III. fázisú vizsgálatban, a PLEOCMT-FU vizsgálatban tesztelt HD értéknek. A szabályozó ügynökségekkel egyetértésben az elsődleges hatékonysági végpont a funkcionális motoros fogyatékosságot mérő Overall Neuropathia Limitations Scale (‘ONLS’) lesz.
A 2022 májusában bejelentett, folyamatban lévő PLEOCMT-FU vizsgálat (az első fázis III vizsgálat nyílt, nyomon követéses vizsgálata, a PLEO-CMT vizsgálat) legújabb adatai azt mutatják, hogy a PXT3003 jó biztonságossági profilt és folyamatos kezelési hatást mutat a ONLS 5 év teljes kezelési idő után. 123 enyhe-közepes CMT1A-ban szenvedő beteg továbbra is PXT3003 High Dose kezelés alatt áll a PLEOCMT-FU vizsgálatban.
Dr. Burkhard Blank, a Pharnext főorvosa megjegyezte : „A PREMIER vizsgálatot követően egy második nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat elvégzésére vonatkozó döntést az első PXT3003 III. fázisú első és folyamatban lévő, nyílt kiterjesztésű vizsgálatunk biztató adatai váltották ki, amely a betegek számára tartós kezelési előnyöket mutatott. PXT3003 High Dose-val kezelt CMT1A-val 5 év után. Bízunk benne, hogy további hosszú távú adatokat állíthatunk elő, hogy megerősítsük a PXT3003 potenciális biztonságosságát és hatékonyságát azoknál a betegeknél, akiknek jelenleg nincs kezelési lehetősége .”
Xavier Paoli, a Pharnext operatív igazgatója így nyilatkozott : „A PREMIER-OLE tanulmány lehetőséget biztosít azoknak a betegeknek, akik befejezték a második kulcsfontosságú, III. fázisú vizsgálatunkat, hogy továbbra is kapjanak kezelést – mindezt PXT3003 HD-vel – ezzel a legyengítő és progresszív betegséggel. Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy a CMT1A-ban szenvedő betegek továbbra is hozzáférjenek a PXT3003 High Dose-hoz, egészen a lehetséges forgalomba hozatali engedélyig és az azt követő kereskedelmi forgalomba hozatalig. ”
A Charcot-Marie-Tooth 1A típusú betegségről (CMT1A)
A Charcot-Marie-Tooth (CMT) betegség az öröklött, súlyos, legyengítő, progresszív és krónikus perifériás neuropátiák heterogén csoportját öleli fel. A CMT1A, a CMT leggyakoribb típusa, egy árva betegség, amelynek prevalenciája 1/5000 ember, Európában és az Egyesült Államokban körülbelül 150 000 embert, világszerte pedig körülbelül 1 500 000 embert érint. A CMT1A-ért felelős genetikai mutáció a perifériás mielinfehérjét kódoló PMP22 gén megkettőződése. Ennek a génnek a megkettőződése a PMP22 fehérje túlzott expresszióját eredményezi, és a Schwann-sejtek nem termelnek normális mielint (neuronhüvely). A normál mielin szerkezet és funkció hiánya abnormális perifériás idegvezetéshez és axonvesztéshez vezet. A perifériás idegek degradációja következtében A betegek progresszív izomsorvadásban szenvednek mind a lábakban, mind a karokban, ami járási, futási és egyensúlyi problémákat, valamint a kéz rendellenes működését okozza. Enyhe vagy közepesen súlyos érzékszervi rendellenességekben is szenvedhetnek. Az első tünetek általában serdülőkorban jelentkeznek, és az élet során fokozatosan fejlődnek. A CMT1A legsúlyosabb formájában szenvedő betegek kerekesszékbe kerülnek, ami az esetek legalább 5%-át teszi ki. A mai napig semmilyen gyógyító vagy tüneti gyógyszert nem hagytak jóvá, és a kezelés szupportív kezelésből áll, mint például ortopédia, lábmerevítő, fizikai és foglalkozási terápia vagy műtét. További információ a címen található Az első tünetek általában serdülőkorban jelentkeznek, és az élet során fokozatosan fejlődnek. A CMT1A legsúlyosabb formájában szenvedő betegek kerekesszékbe kerülnek, ami az esetek legalább 5%-át teszi ki. A mai napig semmilyen gyógyító vagy tüneti gyógyszert nem hagytak jóvá, és a kezelés szupportív kezelésből áll, mint például ortopédia, lábmerevítő, fizikai és foglalkozási terápia vagy műtét. További információ a címen található Az első tünetek általában serdülőkorban jelentkeznek, és az élet során fokozatosan fejlődnek. A CMT1A legsúlyosabb formájában szenvedő betegek kerekesszékbe kerülnek, ami az esetek legalább 5%-át teszi ki. A mai napig semmilyen gyógyító vagy tüneti gyógyszert nem hagytak jóvá, és a kezelés szupportív kezelésből áll, mint például ortopédia, lábmerevítő, fizikai és foglalkozási terápia vagy műtét. További információ a címen találhatóhttps://pharnext.com/
A PXT3003
-ról A PXT3003 a baklofen, a naltrexon és a szorbit új, fix dózisú szinergikus kombinációja, napi kétszeri belsőleges oldat formájában. A PXT3003 három különálló komponensét úgy választották ki, hogy csökkentsék a PMP22 fehérje túlzott expresszióját, ami a neuronális jelátvitel javulásához vezetett a diszfunkcionális perifériás idegekben, amelyek e betegség patofiziológiájának lényeges részét képezik. A PXT3003 pozitív hatással lehet a motoros egység más sejttípusaira is, például az axonra (közvetlen védelem), a neuromuszkuláris csomópontokra vagy az izomsejtekre. A PXT3003 ígéretes és következetes eredményeket mutatott a II. és III. fázisú preklinikai és klinikai vizsgálatok során (PLEO-CMT és PLEO-CMT-FU). További információ a címen találhatóhttps://pharnext.com/
A PREMIER-próbáról
A PREMIER vizsgálat egy nemzetközi, randomizált, kettős-vak, kétkarú, placebo-kontrollos, III. fázisú pivotális vizsgálat, amely a PXT3003 hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval szemben értékeli enyhe-közepes CMT1A-betegeknél, 15 hónapon keresztül. A PXT3003 PREMIER vizsgálatban tesztelt dózisa megfelel az előző fázis III vizsgálatban („PLEO-CMT”) tesztelt nagy dózisnak („HD”). A szabályozó ügynökségekkel egyetértésben az elsődleges hatékonysági végpont a funkcionális motoros fogyatékosságot mérő Overall Neuropathia Limitations Scale (‘ONLS’) lesz. A másodlagos végpontok a következő eredményeket foglalják magukban: 1) 10 méteres sétateszt (’10 mWT’), 2) számszerűsített izomteszt (kétoldali láb dorsiflexiós dinamometria), 3) beteg globális súlyossági benyomása (“PGI-S”), 4 ) A betegek globális benyomása a változásról (PGI-C), 5) Charcot-Marie-Tooth neuropátia pontszám, 2. verzió (‘CMTNS-v2’), és 6) Számszerűsített izomteszt (kézi fogantyú). A biztonságot és a tolerálhatóságot a vizsgálat során végig figyelemmel kísérik. A PREMIER vizsgálattal kapcsolatos további információk a ClinicalTrials.gov webhelyen találhatók (a vizsgálat azonosító száma: NCT04762758):itt .
A Pharnextről
A Pharnext egy fejlett klinikai stádiumú biogyógyszerészeti vállalat, amely új terápiás szereket fejleszt olyan neurodegeneratív betegségekre, amelyek jelenleg nem rendelkeznek gyógyító és/vagy betegségmódosító kezelésekkel. A Pharnextnek két vezető terméke van klinikai fejlesztés alatt. A PXT3003 befejezett egy nemzetközi fázis III. vizsgálatot, amely pozitív eredményeket hozott az 1A típusú Charcot-Marie-Tooth betegség (‘CMT1A’) kezelésében, és előnyökkel járt a ritka betegségek gyógyszere Európában és az Egyesült Államokban. Jelenleg folyamatban van a PXT3003 PXT3003 CMT1A-ban, a PREMIER vizsgálata, a III. fázisú nemzetközi kulcsfontosságú vizsgálata. A PXT864 biztató II. fázisú eredményeket produkált az Alzheimer-kórban, és a partnerkapcsolatok révén tovább fog fejlődni. A Pharnext mindkét vezető eszköze a Pleotherapy™ K+F megközelítésből származik. A Pharnext felhívja a befektetők figyelmét a pénzügyi beszámolóiban részletezett pénzügyi és egyéb kockázati tényezőkre. További információ a címen találhatówww.pharnext.com .
A Pharnext a párizsi Euronext Growth Stock Exchange-en jegyzik (ISIN kód: FR0011191287).
