/2025.03.03./
Az Actio Biosciences bejelentette, hogy elindult az ABS-0871 nevű gyógyszer első fázisú klinikai vizsgálata, és már az első egészséges önkéntes megkapta a kezelést. A készítmény egy szájon át szedhető TRPV4-gátló, amely a CMT2C genetikai okát célozza, és célja a tünetek csökkentése, valamint az életminőség javítása.
A CMT2C a Charcot-Marie-Tooth betegség axonális formája, amelyet izomgyengeség, járási nehézség, hangszálbénulás és légzési szövődmények jellemeznek.
Az ABS-0871 egy kis molekulájú gyógyszer, amelyet a CMT2C-ben túlaktív TRPV4 ioncsatorna gátlására terveztek.
„Az I. fázisú klinikai vizsgálat kezdete izgalmas mérföldkő és döntő fontosságú korai lépés a TRPV4-hez kapcsolódó Charcot-Marie-Tooth betegségben szenvedő betegek kezelésének kidolgozásához vezető utunkon” – mondta Brett McCray, a CMTRF tudományos tanácsadó testületének tagja és az Actio Biosciences munkatársa. „Ez a hír reményt ad az érintetteknek, és aláhúzza a Charcot-Marie-Tooth betegség más formáinak kezelésének fejlesztésének szükségességét. ”
Az 1. fázisú vizsgálat az ABS-0871 biztonságosságát és farmakológiai tulajdonságait fogja értékelni egészséges önkénteseknél.
2024 augusztusában az ABS-0871 megkapta az árva gyógyszerként és ritka gyermekbetegségként való minősítést az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA).
A CMT Kutatási Alapítvány nem finanszírozta ezt a projektet, de biztatónak találja a haladását és a CMT klinikai vizsgálatokban tapasztalható magas aktivitást a gyógyszerfejlesztési iparágban.
A randomizált, placebo-kontrollált vizsgálat a biztonságot, tolerálhatóságot és a gyógyszer hatásait méri. Állatkísérletekben már javulást mutatott a mozgás és a motoros funkciók terén, és a szer ritka betegségre, illetve gyermekgyógyászati ritka betegségre vonatkozó minősítést is kapott. További információkért kattintson ide.
